Орфанные препараты

Орфа́нные препара́ты (

и научно-исследовательских лабораторных подразделений фармацевтических компаний, а потому разрабатываемые в последнюю очередь.

Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований.

В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Закон об орфанных препаратах (

.

В Европейском союзе (ЕС) был принят аналогичный закон («Regulation(EC) No 141/2000»), в котором фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, упоминаются как «сиротские лекарственные средства» (англ. orphan medicinal products). Определение, которое даёт ЕС орфанным препаратам, является более широким, чем в США, поскольку в нём также рассматриваются некоторые тропические болезни, которые в первую очередь встречаются в развивающихся странах^[3].

Статус орфанного средства предоставляет 10 лет эксклюзивных прав на территории ЕС^[4].

Законодательством ЕС по редким заболеваниям занимается Комитет по орфанным препаратам (Committee on Orphan Medicinal Products) Европейского Медицинского Агентства (EMEA).

Законы об орфанных препаратах существуют также в Австралии, Сингапуре и Японии^[5].

В рамках действия законов ЕС и США было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения

и многих других. В США с января 1983 года по июнь 2004 года в общей сложности 1129 различных наименований орфанных препаратов были предоставлены Управлением по разработке орфанной продукции (OOPD) и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Для сравнения, за 10 лет до 1983 года на рынок поступило менее десяти таких продуктов.

С 1983 года по май 2010

.

Тем не менее некоторые критики сомневаются в том, что законы об орфанных препаратах были реальной причиной этого увеличения (утверждается, что многие из новых препаратов служили для лечения болезней, которые уже так или иначе были исследованы, и для них разрабатывались препараты вне зависимости от изменений в законодательстве) и на самом ли деле ODA стимулирует убыточное производство узко используемых лекарств. Закон также критиковался за поддержку ряда фармацевтических компаний, имеющих прибыль от препаратов, которые занимают небольшой рынок, но по-прежнему продаются по высокой цене.[2]

Орфанные препараты, как правило, проходят те же этапы тестирования, что и любая другая фармацевтическая продукция: изучается их

часто проводится менее чем на 1000 пациентов, поскольку вследствие малой распространённости заболевания требуемое количество пациентов просто невозможно набрать.

Поскольку рынок для любого препарата с такими ограниченными возможностями применения по определению не может быть большим и в значительной степени убыточен, часто необходимо государственное вмешательство, чтобы мотивировать производителя обратиться к разработке орфанных препаратов.

Вмешательство правительства с целью поддержки в разработку орфанных препаратов может осуществляться в различных формах^[7]:

• Налоговые стимулы и льготы.
• Упрощённая процедура допуска.
• Государственное субсидирование разработки.
• Увеличение срока эксклюзивности на рынке.

• en:Supplementary protection certificate
• Европейская организация редких заболеваний
• Клуб покупателей