Эксагамглоген аутотемцел

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Эксагамглоген аутотемцел
Химическое соединение
DrugBank
Состав
Классификация
АТХ
Другие названия
CTX001, exa-cel, Casgevy

Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR/Cas9-терапия для лечения серповидноклеточной анемии. Одобрена для применения: США (2023)[1]. Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals.

Механизм действия

Генная CRISPR/Cas9-терапия.

Показания

  • Серповидноклеточная анемия[2]

Примечания

  1. FDA. Дата обращения: 10 декабря 2023. Архивировано
    8 декабря 2023 года.
  2. CASGEVY- exagamglogene autotemcel injection, suspension (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.